*本文轉載自“上科大技術轉移”微信公眾號

編者薦語：

近日，教育部高等學校科學研究發展中心公布了全國25個科技成果轉化典型案例，上海科技大學共有兩項成果成功入選。

本期我們聚焦的是，由生命科學與技術學院陳佳教授團隊建立的“中國原創無DNA損傷單堿基編輯技術藥物研發轉化平臺”。該成果成功入選中國高校科技成果轉化典型案例，充分展現了上科大的創新實力與轉化能力。

由上海科技大學生命科學與技術學院陳佳教授團隊原創的高精準變形式堿基編輯技術（tBE）屬于下一代基因編輯技術，它通過巧妙的“鎖-鑰匙”的設計，從根本上避免了傳統基因編輯導致的 DNA 雙鏈斷裂與脫靶風險，實現了從“可編輯”到“安全、精準編輯”的跨越。團隊利用該技術成功搭建了藥物轉化平臺，目前首款轉化的藥物 CS-101 注射液是全球首創的針對β-血紅蛋白病的堿基編輯藥物，已成功治愈十余位來自中國、老撾、馬來西亞、巴基斯坦、尼日利亞等國內外β-血紅蛋白病患者，全部接受CS-101治療的患者（β-地貧和鐮貧患者）均已成功擺脫輸血依賴，治愈率達到100%。CS-101注射液相比傳統基因編輯藥物，安全性更高、療效更好，具有成為同類最優的基因治療藥物的潛力。同時，針對持續性乳糜微粒血癥/高甘油三酯血癥等代謝類疾病開發了體內基因編輯藥物CS-121注射液，可實現“一次治療，終身有效”，多位受試者已完成給藥并順利出院，這也是全球首次通過靶向堿基編輯 APOC3 基因治療高血脂患者的案例。除此之外，正序生物在心血管疾病、代謝疾病等領域布局多條管線，正加速推進臨床。

上海科技大學基于“雙創實踐教育+科技成果轉化”的創新路徑，通過專利運營、資本對接、跨學科協作，助力科學家發明人創立基因編輯公司，將 tBE 技術從實驗室推向全球市場。首先，開展全球專利布局。上科大針對tBE 技術申請專利，成功獲該技術國際專利授權，覆蓋中、美、澳、日等全球 15 個國家和地區，形成技術壁壘；其次，搭建創新創業平臺和生態。上海科技大學舉辦創新創業大會，該技術項目獲天使輪融資，并依托技術轉移辦公室成立創新型企業（正序生物），實現“實驗室-企業”無縫銜接。再次，授予全球獨占實施許可。上海科技大學通過全球獨占許可協議將專利授權正序生物，開展產業轉化。

正序生物已完成數輪融資，展示出了資本市場對正序生物原創技術及產品的高度認可。未來，正序生物將加速CS-101注射液和CS-121注射液臨床試驗和商業化上市進程，同時，積極開發針對其他遺傳疾病、心血管疾病、腫瘤等領域的創新基因編輯藥物，為全球患者提供兼具根治性療效與高安全性的治療新選擇。